ژن درمانی، درمانی موثر با ریسک بالا برای سرطان‌های وراثتی

محمدرضا شریفی در گفت‌وگو با هوشمند نیوز اظهار کرد: تمام پروتئین‌ها و آنزیم‌هایی که در بدن ساخته می‌شود، توسط ژن‌ها کد می‌شود و اگر یک ژنی معیوب باشد، می‌تواند در دو جهت عمل کند یا پروتئین معیوب تولید می‌کند یا آن ماده تولید نمی‌شود که ژن درمانی این چرخه را اصلاح می‌کند.

وی افزود: اگر ژن معیوب باشد و نتواند ماده مورد نظر را تولید کند، آن ژن را کنار گذاشته و یک ژن سالم را جایگزین می‌کند و اگر یک جهش یا تغییر کوچکی در ژن به وجود آمده باشد؛ ژن درمانی می‌تواند با تغییر بعضی از کدهای ژنتیکی ماده مورد نظر بدن را به‌صورت صحیح در اختیار آن بگذارد.

دکترای تخصصی پزشکی مولکولی درباره معنای ژن درمانی نوین بیان کرد: در این روش، مداخله در ژن‌هایی که روی DNA بدن وجود دارد تا تولید پروتئین‌ها را ژن درمانی یا ژن‌تراپی می‌گویند.

شریفی ادامه داد: به‌طور عمده ضایعات ژنتیکی به‌صورت مادرزادی هستند یا پس از تولد بر اساس جهش‌ها ایجاد می‌شوند که مواد شیمیایی، آلودگی هوا و محیط می‌تواند تاثیرگذار باشد و جهش ایجاد شود.

وی بیان کرد: دو نوع سلول پیکری و سلول‌های جنسی در بدن وجود دارد. اگر جهش در سلول‌های ژرم‌لاین یا جنسی باشد می‌تواند نسل به نسل منتقل شود، اگر جهش در سلول‌های پیکری باشد در خود فرد همچون سرطان بروز پیدا می‌کند. به‌طور مثال در بیماری مغز استخوان در اثر پرتوهای یونیزان جهشی ایجاد و موجب سرطان می‌شود.

دکترای تخصصی پزشکی مولکولی گفت: بیماری مغز استخوان به‌دلیل اینکه در سلول پیکری به وجود می‌آید، منتقل نمی‌شود. بعضی سرطان‌ها مانند سرطان سینه با اینکه در سلول‌های پیکری وجود دارند، اما به دلیل ارثی بودن، منتقل می‌شود. بعضی از سرطان‌ها مانند سرطان روده بزرگ، سرطان سینه و نوعی سرطان خون در بعضی از خانواده‌ها بیشتر مشاهده می‌شود و احتمال ژنتیکی بودن آن بیشتر است.

شریفی اظهار کرد: ژن درمانی بسیار گران قیمت است. در بعضی از بیماری‌ها مانند نقص‌های ایمنی مادرزادی، نقص‌های ژنتیکی ایمنی، بعضی از سرطان‌های خون از جمله لوسمی‌ها و در بیماری‌های خونی مثل تالاسمی و سیکل‌سل آنمی‌ها این روش درمان، قابل استفاده است.

دکترای تخصصی پزشکی مولکولی گفت: تکنولوژی‌های نوین تا به مرحله تولید انبوه و عرضه برسد به زمان بسیار زیادی احتیاج دارد و تاکنون به اندازه انگشتان دست ژن درمانی انجام شده است. پروسه آماده‌سازی درمان شامل تحقیقات بسیار زیاد و با هزینه‌های میلیون دلاری است، هرچند که این روش ریسک بالایی دارد که امیدواریم در آینده پیشرفت‌های بیشتری در این زمینه داشته باشیم.

شریفی اضافه کرد: طبق مقالات موجود در دنیا درمان و بهبودی کامل بعد از استفاده از ژن درمانی در بیماران حاصل شده است.

وی گفت: با توجه به گران قیمت بودن و ریسک بالای این روش، برای بعضی از بیماری‌ها مانند بیماری‌های خونی ژنتیکی، بیماری‌های نقص ایمنی، خود ایمنی، کمبود ایمنی، بعضی از سرطان‌ها، بیماری‌های خونی همچون آنمی داسی‌شکل و هموفیلی روش درمان جایگزینی وجود ندارد.

انتهای پیام